Ngày Quốc tế Bệnh hiếm (28/2) tại Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP.HCM) đã trở thành diễn đàn xúc động, chia sẻ những câu chuyện về các em bé mắc bệnh hiếm gặp. Những liều thuốc đắt đỏ là hy vọng duy nhất để các em tiếp tục cuộc chiến gian nan.
Những câu chuyện đau đớn của các gia đình
Chị Thanh Bình, với khuôn mặt lộ rõ sự mệt mỏi, chia sẻ về hai con mình, bé V.K. và bé A.T., đều mắc chứng bệnh Pompe, một rối loạn di truyền hiếm gặp gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến hệ thần kinh cơ. Các em phải trải qua những tháng ngày dài nằm viện và điều trị bằng thuốc có giá trị lên đến hàng trăm triệu đồng mỗi tháng.
Tình cảnh của chị Ngọc Uyên, mẹ bé V.A. mắc hội chứng Pompe cũng không kém phần khó khăn. Với gánh nặng kinh tế và sức khỏe, chị phải vật lộn với công việc bán hàng online để trang trải chi phí điều trị cho con. Mỗi đợt điều trị đắt đỏ hàng trăm triệu đồng lại khiến chị thêm mệt mỏi.
Bé T.L., 9 tuổi, mắc hội chứng MPS type 2, một bệnh lý di truyền chuyển hóa phức tạp, cần những liệu pháp điều trị đặc thù và tốn kém không kém. Mẹ bé T.L. chia sẻ về sự vất vả trong việc chăm sóc và điều trị cho con mỗi tuần, với chi phí lên đến hàng trăm triệu đồng.
Cái giá đắt đỏ của hy vọng
Những liều thuốc điều trị bệnh hiếm thường có giá trị cực kỳ cao. Do chưa có nhiều lựa chọn, người thân bệnh nhân buộc phải tìm mọi cách để có nguồn tài chính để trang trải. Những câu chuyện về sự tốn kém này đã góp phần thể hiện rõ sự cần thiết của sự hỗ trợ từ xã hội.
Y học đối mặt với thách thức
Bác sĩ Nguyễn Thị Ngọc Trắng, Phó trưởng khoa Sơ sinh 2 – Chuyển hóa – Di truyền, Bệnh viện Nhi đồng 1, cho biết đối mặt với hàng trăm trẻ mắc bệnh hiếm mỗi năm, những khó khăn về nguồn thuốc là lớn nhất. Thời gian chờ đợi thuốc điều trị và nguồn tài chính để nhập thuốc từ nước ngoài là một vấn đề lớn.
Một số bệnh hiếm gặp không có thuốc điều trị, chỉ có thể kiểm soát các triệu chứng. Chi phí cao và việc tiếp cận thuốc điều trị chưa được đảm bảo đủ cho tất cả các bệnh nhân là vấn đề cần được quan tâm.
Khắc phục khó khăn, cần sự chung tay của xã hội
Bác sĩ Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó Giám đốc kiêm Trưởng khoa Sơ sinh 2 – Chuyển hóa – Di truyền, cho rằng việc nâng cao chất lượng chăm sóc và điều trị cho người mắc bệnh hiếm đòi hỏi sự chung tay của toàn xã hội, từ các cơ quan quản lý, nhà hoạch định chính sách, nhân viên y tế đến các doanh nghiệp dược phẩm.
Việc tăng cường hợp tác công – tư, kết hợp với các tổ chức quốc tế, sẽ giúp bệnh nhân nhanh chóng tiếp cận các giải pháp điều trị tiên tiến.
Kết luận
Câu chuyện của các em bé mắc bệnh hiếm gặp tại Bệnh viện Nhi đồng 1 đã cho thấy sự cần thiết của sự hỗ trợ từ cộng đồng và chính sách hỗ trợ từ nhà nước. Chỉ khi có sự chung tay của tất cả, các em mới có thể tiếp tục được hy vọng và níu giữ cuộc sống.
Tài liệu tham khảo:
- Bài viết gốc từ Dân trí: https://dantri.com.vn/suc-khoe/nhung-em-be-niu-mang-bang-lieu-thuoc-tram-trieu-dong-moi-thang-20250228164217848.htm
(Lưu ý: Bài viết đã được bổ sung, chỉnh sửa và tối ưu hóa nội dung, đảm bảo sự mạch lạc và tính SEO)
